2024年11月7日,日本大阪大学的研究人员在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》(The Lancet)上发表研究论文,
成功让三名视力严重受损的患者恢复了视力
。
该临床研究是世界上首次使用人诱导多能干细胞(iPSC)来源的角膜上皮细胞片(iCEPS)修复角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)视力障碍患者角膜
角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)是一种可能导致失明的严重角膜疾病。
传统治疗方法依赖于角膜移植
,但这种手术面临多重挑战:
合适的角膜供体稀缺,患者往往需要长时间等待;即使找到合适的供体,移植后的角膜也可能会遭到患者免疫系统的排斥。
日本大阪大学的眼科医生Kohji Nishida和同事使用了另一种细胞来源——诱导多能干细胞(iPS)进行角膜移植。
他们从健康的供体中提取血细胞,并重新编程为胚胎样状态,然后将其转化为一层薄而透明的鹅卵石状角膜上皮细胞。
2019年6月—2020年11月,该团队招募了双眼患有LSCD的两名女性和两名男性,年龄在39岁—72岁之间。
在接受移植手术两年后,所有受者都没有出现严重的副作用。移植物既没有形成肿瘤——这是一种iPS生长的风险,也没有显示出被受体免疫系统攻击的明显迹象,即使在两名没有接受免疫抑制药物治疗的患者中也是如此。
“移植物没有被排斥,我们松了一口气,因为这一点很重要。”但美国国立卫生研究院国家眼科研究所研究员Kapil Bharti说,还需要进行更多移植,确保干预措施的安全性。
Nishida计划明年3月启动临床试验,以评估这种方法的疗效
。目前,全球正在进行其他几项基于iPS治疗眼病的试验。他说:“这些成功的案例表明,我们正朝着正确的方向前进。”
写在最后
在再生医学领域,iPS 有望成为治疗各种组织和器官损伤的有效手段。
在心血管疾病中
,iPS 可以分化为心肌细胞,修复受损的心脏组织;
在神经系统疾病中
,iPS 可以分化为神经细胞,促进神经功能的恢复;
在糖尿病中
,iPS 可以分化为胰岛细胞,恢复胰岛素的分泌功能......
此外,
iPS 还可以用于药物研发和毒性测试
。通过将 iPS 分化为特定的细胞类型,可以建立疾病模型,用于筛选和评估新的药物。同时,iPS 也可以用于测试药物的毒性,为药物的安全性评价提供更加准确的依据。
在个性化医疗方面
,iPS 也具有巨大的潜力。由于 iPS 可以从患者自身的体细胞中获取,因此可以根据患者的特定需求进行定制化治疗。例如,对于患有遗传性疾病的患者,可以利用基因编辑技术对 iPS 进行修复,然后将修复后的细胞移植回患者体内,实现精准治疗。
我们期待着科学家们在诱导多能干细胞领域的不断探索和创新,让这一神奇的细胞类型为更多的患者带来光明和希望。同时,也希望社会各界能够给予干细胞研究更多的支持和关注,共同推动医学的进步,为人类的未来创造更加美好的健康生活。
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2024年11月7日,日本大阪大学的研究人员在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》(The Lancet)上发表研究论文,
成功让三名视力严重受损的患者恢复了视力
。
该临床研究是世界上首次使用人诱导多能干细胞(iPSC)来源的角膜上皮细胞片(iCEPS)修复角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)视力障碍患者角膜
。
角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)是一种可能导致失明的严重角膜疾病。
传统治疗方法依赖于角膜移植
,但这种手术面临多重挑战:
合适的角膜供体稀缺,患者往往需要长时间等待;即使找到合适的供体,移植后的角膜也可能会遭到患者免疫系统的排斥。
日本大阪大学的眼科医生Kohji Nishida和同事使用了另一种细胞来源——诱导多能干细胞(iPS)进行角膜移植。
他们从健康的供体中提取血细胞,并重新编程为胚胎样状态,然后将其转化为一层薄而透明的鹅卵石状角膜上皮细胞。
2019年6月—2020年11月,该团队招募了双眼患有LSCD的两名女性和两名男性,年龄在39岁—72岁之间。
在接受移植手术两年后,所有受者都没有出现严重的副作用。移植物既没有形成肿瘤——这是一种iPS生长的风险,也没有显示出被受体免疫系统攻击的明显迹象,即使在两名没有接受免疫抑制药物治疗的患者中也是如此。
“移植物没有被排斥,我们松了一口气,因为这一点很重要。”但美国国立卫生研究院国家眼科研究所研究员Kapil Bharti说,还需要进行更多移植,确保干预措施的安全性。
Nishida计划明年3月启动临床试验,以评估这种方法的疗效
。目前,全球正在进行其他几项基于iPS治疗眼病的试验。他说:“这些成功的案例表明,我们正朝着正确的方向前进。”
写在最后
在再生医学领域,iPS 有望成为治疗各种组织和器官损伤的有效手段。
在心血管疾病中
,iPS 可以分化为心肌细胞,修复受损的心脏组织;
在神经系统疾病中
,iPS 可以分化为神经细胞,促进神经功能的恢复;
在糖尿病中
,iPS 可以分化为胰岛细胞,恢复胰岛素的分泌功能......
此外,
iPS 还可以用于药物研发和毒性测试
。通过将 iPS 分化为特定的细胞类型,可以建立疾病模型,用于筛选和评估新的药物。同时,iPS 也可以用于测试药物的毒性,为药物的安全性评价提供更加准确的依据。
在个性化医疗方面
,iPS 也具有巨大的潜力。由于 iPS 可以从患者自身的体细胞中获取,因此可以根据患者的特定需求进行定制化治疗。例如,对于患有遗传性疾病的患者,可以利用基因编辑技术对 iPS 进行修复,然后将修复后的细胞移植回患者体内,实现精准治疗。
我们期待着科学家们在诱导多能干细胞领域的不断探索和创新,让这一神奇的细胞类型为更多的患者带来光明和希望。同时,也希望社会各界能够给予干细胞研究更多的支持和关注,共同推动医学的进步,为人类的未来创造更加美好的健康生活。